对于每一种新药的上市不管经过多少体外和动物试验，最终依然需要在人体进行临床试验才能最终确定药物的疗效和安全性。
而通过严格遵循药物临床试验质量管理规范（GCP)，得以保证药物临床试验过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全。
肿瘤化疗药物治疗有70余年历史，在这70余年中，正是抗肿瘤新药的不断研究应用，才使很多过去认为不治之症的肿瘤，像儿童急性白血病、绒毛膜上皮癌、部分淋巴瘤等化疗后得以治愈，少数晚期肿瘤病人生命得以明显延长。
例如晚期乳腺癌，采用常规的环磷酰胺+甲氨蝶呤+5-氟尿嘧啶（CMF)或环磷酰胺+阿霉素+5-氟尿嘧啶(CAF)方案化疗，有效率30%~60%。